Dermatologia EB Newsy Obok slidera

Wyniki badań nad miejscową terapią genową leczenia ran w przebiegu dystroficznej postaci EB jeszcze w tym roku

Karolina268 komentarzy
Ten tekst przeczytasz w 2 min.

Miejscowa terapia B-VEC dla pacjentów z dystroficzną postacią Epidermolysis bullosa (DEB) polega na dostarczeniu do organizmu kopii genu, który chroni skórę przed powstawaniem pęcherzy i wspomaga zamykanie się ran. Krystal Biotech, firma, która jest twórcą tej terapii, poinformowała, iż wyniki badań będą dostępne jeszcze w obecnym kwartale.

Pod koniec bieżącego roku powinny być dostępne najważniejsze dane z badania klinicznego fazy 3. nad terapią genową leczenia ran B-VEC w przebiegu DEB. Firma Krystal Biotech poinformowała, że ostatni z 31 uczestników badania zakończył 26-tygodniowy okres dawkowania i 30-dniowy okres kontrolny sprawdzający bezpieczeństwo terapii.

– Chcemy wyrazić naszą wdzięczność uczestnikom badania, ich rodzinom, badaczom i koordynatorom za ich udział i zaangażowanie, dzięki czemu możemy terminowo zakończyć badania w tak trudnym roku – podkreślił Suma Krishnan, dyrektor operacyjny Krystal Biotech. – Jesteśmy na dobrej drodze, by ogłosić wyniki badań jeszcze w tym kwartale. Jeżeli okażą się pozytywne, będziemy natychmiast działać nad tym, by zakończyć proces składania wniosków do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w celu wprowadzenia terapii genowej dla pacjentów żyjących z dystroficzną postacią EB – dodał dyrektor.

Cotygodniowe stosowanie terapii doprowadziło do całkowitego zamknięcia się ran

Terapia B-VEC dostarcza zdrową kopię genu COL7A1 do komórek w organizmie za pomocą nieszkodliwego wirusa. Mutacje w tym genie są przyczyną dystroficznej postaci EB, prowadząc do wadliwej produkcji białka kolagenowego typu VII, który odpowiada za prawidłowe tworzenie się włókien kotwiczących, umocowujących błonę podstawną do skóry właściwej. Brak genu COL7A1 lub jego mutacje prowadzą do powstawania pęcherzowego oddzielania się naskórka. Skóra i błony śluzowe są wówczas bardzo delikatne i podatne na wszelkie urazy.

Badania kliniczne fazy 3. nad terapią B-VEC rozpoczęły się w 2020 r. w Stanach Zjednoczonych. Celem analiz było udowodnienie bezpieczeństwa i skuteczności terapii u pacjentów cierpiących na DEB w porównaniu z placebo. Udział w badaniu wzięło 31 pacjentów w wieku od 1 do 44 lat. 61 proc. uczestników to pacjenci pediatryczni w wieku poniżej 18 lat. Badanie ukończyło w sumie 29 osób. U każdego z pacjentów badacze zidentyfikowali parę ran – jedna rana została losowo przydzielona do otrzymywania cotygodniowego miejscowego stosowania B-VEC, a druga do placebo. Naukowcy udowodnili, iż stosowanie terapii doprowadziło do całkowitego zamknięcia się rany.

DEB niekiedy prowadzi o powstania śmiertelnych ran

EB jest chorobą genetyczną, która objawia się wybitną wrażliwością skóry na urazy. Główną cechą schorzenia jest oddzielanie się naskórka i występowanie pęcherzy. Poza zmianami skórnymi EB może powodować: próchnicę, defekty szkliwa, przykurcze stawów, zrastanie palców, zwężenie przełyku, atrezję odźwiernika i dystrofię mięśniową. Choroba może również obejmować błonę śluzową jamy ustnej, narządy płciowe oraz odbyt.

DEB jest najczęstszą postacią EB i jest nieuleczalne, a niekiedy prowadzi nawet do powstania śmiertelnych dla pacjenta ran. Powikłaniami dystroficznej postaci Epidermolysis bullosa są niedożywnienie, niedokrwistość, oporny świąd, ból, zakażenia i krytyczna kolonizacja bakterii.

Źródła: epidermolysisbullosanews.com, mp.pl, Krystal Biotech

 

Przeczytaj także: „EB to przede wszystkim ból. Nie ma nawet sekundy, kiedy da się o nim zapomnieć” – historia pacjenta z dystroficzną postacią Epidermolysis bullosa

Przeczytaj bezpłatnie pokrewny artykuł w czasopiśmie „Pielęgniarstwo w Anestezjologii i Intensywnej Opiece ”:

MASD i MARSI – zaburzenia integralności skóry, różnicowanie, objawy i postępowanie

Podobne artykuły
Konferencje Newsy Zakażenia

Zakażenie rany trudno gojącej się – kiedy wdrożyć leczenie antybiotykami?

Karolina
Newsy Obok slidera Zakażenia

Rzadkie przyczyny trudno gojących się ran: ziarniniak akwariowy

Karolina
Newsy Obok slidera Owrzodzenia Rany okiem pacjentów

„Podziwiam moją mamę, że mimo bólu i wielu trudności nadal walczy” – historia pacjentki z owrzodzeniem malformacji żylno-tętniczej głowy opowiedziana przez jej córkę

Karolina

268 thoughts on “Wyniki badań nad miejscową terapią genową leczenia ran w przebiegu dystroficznej postaci EB jeszcze w tym roku”

  1. I wish to show thanks to this writer for bailing me out of such a predicament. Just after looking through the internet and obtaining suggestions which are not beneficial, I thought my entire life was done. Living without the strategies to the issues you’ve solved through your good report is a critical case, as well as the ones which might have badly damaged my entire career if I hadn’t encountered your website. Your main knowledge and kindness in maneuvering every aspect was excellent. I am not sure what I would’ve done if I hadn’t discovered such a step like this. I am able to now relish my future. Thanks for your time so much for this expert and amazing help. I will not be reluctant to suggest your web blog to anybody who needs guidelines on this subject.

    Odpowiedz

  2. I must voice my gratitude for your generosity supporting people that absolutely need assistance with that issue. Your special commitment to getting the message all-around had become really beneficial and has without exception made ladies much like me to attain their goals. The useful instruction signifies much to me and additionally to my fellow workers. Thank you; from each one of us.

    Odpowiedz

  3. A powerful share, I just given this onto a colleague who was doing a bit evaluation on this. And he in reality purchased me breakfast because I found it for him.. smile. So let me reword that: Thnx for the deal with! However yeah Thnkx for spending the time to discuss this, I really feel strongly about it and love reading more on this topic. If attainable, as you turn into expertise, would you mind updating your blog with extra particulars? It’s highly useful for me. Big thumb up for this blog submit!

    Odpowiedz

  4. I am writing to make you understand of the helpful discovery my wife’s girl had using the blog. She figured out some pieces, which included how it is like to have an ideal coaching heart to get men and women smoothly understand various multifaceted matters. You actually exceeded my desires. Many thanks for supplying the powerful, safe, explanatory and even fun guidance on that topic to Lizeth.

    Odpowiedz

  5. I am commenting to make you be aware of what a notable experience my wife’s princess gained checking yuor web blog. She discovered numerous details, which include how it is like to possess an ideal teaching heart to let most people just know precisely specified problematic matters. You actually did more than readers’ expectations. Thank you for distributing the useful, dependable, informative and in addition fun guidance on the topic to Mary.

    Odpowiedz

  6. I needed to put you that bit of note to be able to thank you very much yet again considering the breathtaking guidelines you have contributed above. It has been certainly incredibly generous with you to convey publicly what a few people could have supplied as an electronic book to end up making some bucks for themselves, particularly since you could possibly have done it if you desired. These basics likewise acted to be the great way to comprehend other people online have similar fervor just as my very own to grasp whole lot more when considering this condition. I am sure there are numerous more enjoyable occasions in the future for people who view your website.

    Odpowiedz

  7. I happen to be writing to make you know of the fine discovery my wife’s princess had studying the blog. She even learned plenty of details, with the inclusion of what it is like to possess an ideal coaching mindset to let other folks without hassle grasp several complex topics. You undoubtedly surpassed her desires. I appreciate you for supplying those effective, trustworthy, educational and even cool thoughts on that topic to Evelyn.

    Odpowiedz

  8. Thanks a lot for providing individuals with an extraordinarily marvellous opportunity to read from this site. It’s usually so good and also stuffed with a great time for me and my office mates to visit your web site no less than 3 times in one week to read the fresh guides you have got. And indeed, I am just certainly impressed with your powerful knowledge served by you. Selected 2 facts in this post are clearly the most efficient I’ve had.

    Odpowiedz

  10. I must show my thanks to this writer for rescuing me from this difficulty. After researching through the internet and seeing tricks that were not helpful, I believed my entire life was well over. Living minus the solutions to the issues you’ve solved as a result of the write-up is a critical case, and those that would have negatively damaged my entire career if I hadn’t encountered your web site. The understanding and kindness in touching the whole lot was vital. I am not sure what I would’ve done if I had not come across such a subject like this. I am able to at this moment relish my future. Thank you very much for this reliable and results-oriented help. I will not think twice to recommend your blog post to any individual who will need care about this topic.

    Odpowiedz

  11. Needed to write you the bit of remark in order to thank you so much yet again for those pleasing tactics you have shown in this article. It’s quite incredibly open-handed with people like you to provide unhampered exactly what most of us would have sold as an electronic book in making some bucks for their own end, mostly since you could have done it if you ever considered necessary. Those advice additionally acted to be a good way to comprehend most people have a similar passion much like my personal own to learn way more pertaining to this problem. Certainly there are millions of more pleasurable opportunities in the future for individuals that view your website.

    Odpowiedz

  12. I actually wanted to post a small message so as to appreciate you for the lovely ways you are writing at this site. My time consuming internet search has at the end been honored with extremely good suggestions to go over with my friends and classmates. I would admit that most of us visitors actually are truly endowed to live in a fabulous community with so many wonderful individuals with beneficial suggestions. I feel pretty privileged to have encountered your webpage and look forward to really more thrilling times reading here. Thank you once more for a lot of things.

    Odpowiedz

  15. An fascinating dialogue is price comment. I feel that you need to write extra on this subject, it may not be a taboo topic but typically people are not sufficient to speak on such topics. To the next. Cheers

    Odpowiedz

  23. Woah! I’m really digging the template/theme of this site.

    It’s simple, yet effective. A lot of times it’s challenging to get that „perfect balance”
    between user friendliness and visual appeal. I must
    say that you’ve done a awesome job with this.
    In addition, the blog loads very quick for me on Safari.
    Excellent Blog!

    Odpowiedz

  37. Can I just say what a aid to search out someone who really knows what theyre talking about on the internet. You positively know the right way to carry an issue to light and make it important. Extra people must learn this and understand this aspect of the story. I cant consider youre no more popular because you positively have the gift.

    Odpowiedz

  38. I discovered your weblog site on google and test a few of your early posts. Continue to maintain up the excellent operate. I simply further up your RSS feed to my MSN News Reader. In search of ahead to reading more from you later on!?

    Odpowiedz

  39. Aw, this was a very nice post. In thought I want to put in writing like this additionally ?taking time and precise effort to make an excellent article?however what can I say?I procrastinate alot and under no circumstances seem to get one thing done.

    Odpowiedz

  40. I wish to show some appreciation to the writer just for rescuing me from this particular dilemma. Because of browsing through the internet and getting thoughts which are not productive, I figured my entire life was done. Being alive without the presence of approaches to the problems you’ve solved by way of your good short post is a serious case, as well as the ones that might have in a wrong way affected my entire career if I had not come across the website. Your own training and kindness in handling all the stuff was useful. I don’t know what I would’ve done if I had not encountered such a subject like this. It’s possible to at this point look ahead to my future. Thank you very much for the specialized and amazing help. I won’t be reluctant to suggest your site to anybody who would like guidelines about this matter.

    Odpowiedz

  43. I抎 should test with you here. Which is not something I often do! I enjoy reading a submit that may make folks think. Also, thanks for allowing me to remark!

    Odpowiedz

  138. You’re so awesome! I don’t believe I have read a single thing like that before. So great to find someone with some original thoughts on this topic. Really.. thank you for starting this up. This website is something that is needed on the internet, someone with a little originality!

    Odpowiedz

  232. SightCare works by targeting the newly discovered root cause of vision impairment. According to research studies carried out by great universities and research centers, this root cause is a decrease in the antioxidant levels in the body.

    Odpowiedz

  245. Quietum Plus is a 100% natural supplement designed to address ear ringing and other hearing issues. This formula uses only the best in class and natural ingredients to achieve desired results.

    Odpowiedz

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.